(The Hill)一种治疗肌萎缩性侧索硬化症的药物的制造商表示，在最近一项大型临床试验失败后，它将从市场上撤回这种药物。
Amylyx制药公司表示，将停止在美国和加拿大销售和营销Relyvrio，从周四开始，新患者将不再使用该药物。
Amylyx的联合首席执行官Joshua Cohen和Justin Klee在一份声明中表示:“虽然这对ALS社区来说是一个艰难的时刻，但我们与将受到影响的利益相关者合作，达成了这条前进的道路，这符合我们对ALS和其他神经退行性疾病患者的坚定承诺。”
该公司上个月宣布，一项超过650人的试验表明，Relyvrio在减缓ALS进展方面未能优于安慰剂，并且对患者没有任何益处。在试验中，该药也没有显示出任何次要终点的改善，比如肌肉力量。
该公司表示，已经接受该药的患者如果希望继续服用，将可以参加一个免费接受该药的项目。
切除手术对渐冻人症患者来说是一个打击，对于这种逐渐使人衰弱的疾病，他们几乎没有可用的治疗方法。ALS一旦发病，病情就会不断恶化，大多数患者最终会丧失行走、穿衣、写作、说话、吞咽和呼吸的能力。平均存活时间为三年，尽管有些人活得更长。
美国食品和药物管理局(FDA)于2022年批准了Relyvrio，基于一项小型试验的数据，该试验显示它适度减缓了ALS的进展。这一批准引起了争议，一个外部专家顾问小组在对如此小的试验数据表示担忧后，最初投票反对该药物。
但在随后的公开听证会上听取了患者和ALS倡导者的意见后，该小组后来支持了这种药物。FDA最终批准了这种药物，尽管该机构表示其有效性存在不确定性，但考虑到对任何ALS治疗的迫切需求，它被认为是可以接受的。
在决定批准之前，该机构通常需要进行两项大规模的三期研究，每项研究通常会招募几百到3000人左右。Relyvrio的数据来自一项二期试验，其中137名患者服用了该药或安慰剂。
该公司已经在进行更大规模的试验，尽管一旦药物获得FDA的全面批准就不需要了，但首席执行官们公开承诺，如果进一步的测试没有显示出好处，他们将撤回这种药物。
当Relyvrio首次上市时，Amylyx因售价近16万美元而受到批评。自批准以来，美国只有大约4000名患者接受了这种治疗。
